El Hospital La Paz pionero en España en terapias CAR-T duales con niños con tumores hematológicos

La peculiaridad de este tratamiento, producido en este centro público madrileño, es que es totalmente personalizado, elaborado de forma individualizada para cada paciente, y que su mecanismo de acción es dual, es decir, que se dirige concretamente a dos dianas (CD19 y CD22) de la célula tumoral.

Gracias a la experiencia preclínica y clínica en la administración y manejo de estas terapias por parte del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital La Paz, liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, se solicitó en su momento autorización para la fabricación y administración de este tratamiento a la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), que aprobó su uso atendiendo a circunstancias excepcionales y bajo la modalidad de uso compasivo.

Este proceso se ha llevado a cabo íntegramente en la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada (Sala Blanca), dirigida por la doctora Isabel Mirones y perteneciente al Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital La Paz.

Las células CAR-T se fabrican a partir de los linfocitos T de la sangre del propio paciente a los que, mediante ingeniería genética, se dota de un receptor específico (CAR-T 19/22) que los capacita para atacar a las células tumorales. El proceso de producción de un CAR-T dual tiene una duración aproximada de once días.

Se estima que, actualmente, un 50% de los niños que reciben CAR-T comercial sufre una recaída posterior, de forma que la terapia dual, elaborada de forma personalizada para cada paciente y en el propio centro hospitalario, se perfila como una posible opción en estos casos.

Pioneros en la producción de otras terapias CAR-T

El Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz, acreditado recientemente por los estándares JACIE, incluyendo terapia inmunoefectora (tratamiento de las células del sistema inmune utilizadas para un objetivo antitumoral), ha desarrollado otro CAR-T académico. Este tratamiento, también de producción propia y denominado CAR45RA-NKG2D, está dirigido a leucemias no B y a tumores sólidos.

Una actividad que ha sido posible gracias a la Sala Blanca del Hospital La Paz, donde los profesionales trabajan diariamente con el objetivo de ofrecer nuevas opciones terapéuticas a los niños con cáncer, sobre todo a aquellos que sufren una recaída tras el tratamiento con una terapia CAR-T comercial.

Tanto la investigación y producción del CAR-T académico como de la CAR-T dual se enmarcan en la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid y han sido posibles gracias al apoyo de la Fundación Cris contra el Cáncer.